2017-10-25
বিশ্বের সবচেয়ে ব্যয়বহুল ওষুধগুলির মধ্যে একটি হওয়া সত্ত্বেও, গ্ল্যাক্সোস্মিথক্লাইনের জিন থেরাপি স্ট্রিমভেলিস ADA-SCID বা "বাবল বয়" সিন্ড্রোম নামক একটি বিরল রোগের চিকিৎসার জন্য প্রায়শই কৃপণ ইউকে খরচের নজরদারিদের সমর্থন জিতেছে।ওষুধটি, যার দাম €594,000 (প্রায় $700,000), এককালীন চিকিত্সা যা অধ্যক্ষরা বলেছিল যে এটি ব্যয়ের মূল্য।
স্ট্রিমভেলিস একটি "খরচ নিয়ে আসে যা একটি অত্যন্ত বিশেষায়িত পরিষেবার পরিপ্রেক্ষিতে অর্থের মূল্য প্রদান করে," NICE সমালোচকরা লিখেছেন খসড়া নির্দেশিকা(পিডিএফ)।তারা বলেছে যে এটি অতি বিরল রোগের চিকিৎসায় একটি "গুরুত্বপূর্ণ উন্নয়ন"।
ADA-SCID একটি গুরুতর রোগ প্রতিরোধক অবস্থা যা চিকিৎসা না করা হলে স্কুলের বয়সের আগেই শিশুদের হত্যা করতে পারে।এই অবস্থার রোগীরা বারবার সংক্রমণ এবং অন্যান্য গুরুতর লক্ষণগুলির জন্য সংবেদনশীল।স্ট্রিমভেলিসের সাথে চিকিত্সার জন্য, দলগুলি রোগীদের অস্থি মজ্জা কোষ সংগ্রহ করে, তারপরে তাদের সংশোধন করে এবং পুনরায় ইনজেক্ট করে।এটি একটি এককালীন পদ্ধতি যা বিশেষজ্ঞরা বিশ্বাস করেন যে এটি আজীবন সুবিধা প্রদান করে, NICE নথি অনুসারে।
NICE পর্যালোচকরা রোগীদের জন্য থেরাপির সুপারিশ করেন যখন উপযুক্ত স্টেম সেল দাতা পাওয়া যায় না।NICE অনুযায়ী, জিন থেরাপির মান খরচ-কার্যকারিতা পরিমাপের বাইরেও সুবিধা রয়েছে।
"যেহেতু স্ট্রিমভেলিস রোগ প্রতিরোধ ব্যবস্থা পুনর্গঠন করে, তাই এটি শিশুদের স্কুলে শিক্ষিত হতে এবং এই অবস্থার লোকদের যত্নশীলদের কাজে ফিরে যেতে সক্ষম করতে পারে," নথিতে বলা হয়েছে।
NICE-এর মতে, GSK ধরে নিয়েছিল প্রতি বছর একজন ব্যক্তি চিকিৎসা পাবে, কিন্তু তা বছরে পরিবর্তিত হতে পারে।সোমবার, একজন GSK মুখপাত্র বলেছেন যে কোম্পানি "খসড়া নির্দেশিকা দেখে সত্যিই সন্তুষ্ট এবং আশা করি এই সিদ্ধান্ত আগামী কয়েক সপ্তাহের মধ্যে চূড়ান্ত নির্দেশিকা হয়ে উঠবে।"
"স্ট্রিমভেলিস হল শিশুদের জন্য প্রথম সংশোধনমূলক জিন থেরাপি যা বিশ্বের যে কোন জায়গায় অনুমোদিত, এবং এই খসড়া NICE নির্দেশিকা যুক্তরাজ্যের সেই পরিবারগুলির জন্য উত্সাহজনক সংবাদ হবে যাদের ADA-SCID সহ একটি শিশু আছে এবং কোন উপযুক্ত স্টেম সেল দাতা নেই।" সে যুক্ত করেছিল.
কিন্তু সিদ্ধান্তটি আসে যখন জিএসকে বিরল রোগে তার ভবিষ্যত পুনর্বিবেচনা করে।জুলাই মাসে, সংস্থাটি প্রকাশ করেছে যে এটি তার বিরল রোগের পোর্টফোলিওর জন্য একটি বিক্রয় অন্বেষণ করছে, যার মধ্যে স্ট্রিমভেলিস এবং বিকাশে থাকা অন্যান্য দুটি প্রোগ্রাম রয়েছে।
একজন মুখপাত্র সেই সময়ে বলেছিলেন যে যখন GSK "এই এলাকায় প্রচুর পরিমাণে বিনিয়োগ করেছে, আমরা বিশ্বাস করি যে অন্য কেউ আছেন যিনি রোগীদের জন্য এই ওষুধগুলির বাণিজ্যিক প্রাপ্যতা নিশ্চিত করতে পারেন।"GSK "সেল এবং জিন থেরাপি R&D ছাড়ছে না, তবে অনকোলজি এবং আরও সাধারণ ইঙ্গিতগুলিতে ফোকাস করবে," তিনি যোগ করেছেন।সংস্থাটি বলেছে যে তার অবিলম্বে ফোকাস হচ্ছে "রোগীদের প্রতি আমাদের বাধ্যবাধকতা পূরণ করা।"
যখন জিএসকে এই সিদ্ধান্ত ঘোষণা করেছিল, তখন মাত্র দুজন রোগী স্ট্রিমভেলিসের সাথে চিকিত্সা পেয়েছিলেন এবং আরও দু'জন চিকিত্সার জন্য নির্ধারিত ছিল।রোগীদের জীবন উন্নত করার ক্ষমতা থাকা সত্ত্বেও, এই ধরনের বিরল রোগের ওষুধগুলি সর্বদা বাণিজ্যিকভাবে ভাল কাজ করে না, এবং ক্ষতিপূরণ নিরাপদ করা কঠিন হতে পারে।
ইউরোপের প্রথম জিন থেরাপি, ইউনিকিউরের গ্লাইবেরা, খরচের ন্যায্যতা দেওয়ার জন্য বিক্রয়ের প্রয়োজনীয়তা পূরণ করেনি, যে ওষুধ প্রস্তুতকারক পূর্বে ঘোষণা করেছিল যে এটি একটি বিপণন অনুমোদন পুনর্নবীকরণ করার চেষ্টা করবে না।
পুকুর জুড়ে, সেল এবং জিন থেরাপির বাজার এখন মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে একটি পরীক্ষার জন্য সেট করা হয়েছে কারণ নোভারটিস এবং গিলিয়েডের দুটি CAR-T ওষুধ অনুমোদন পেয়েছে, যার মূল্য ছাড়ের আগে যথাক্রমে $475,000 এবং $373,000 মূল্য ট্যাগ রয়েছে৷নোভারটিস কিছু নির্দিষ্ট রোগীদের জন্য একটি অর্থ ফেরত গ্যারান্টি চালু করেছে যারা এর ওষুধ, কিমরিয়া গ্রহণ করে
আপনার তদন্ত আমাদের সরাসরি পাঠান